多发性硬化症药物可以降低儿童多发性硬化症

儿童用药一直备受关注，很多成人药物是无法对半给孩子使用的，成人药物的药性并不适合儿童使用。

瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了多发性硬化症药物Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）III期临床研究PARADIGMS的积极顶线数据。该研究在儿童和青少年多发性硬化症（MS）患者中开展，评估了每日口服一次Gilenya的疗效和安全性。数据显示，与每周一次干扰素β-1a肌内注射相比，每日一次口服Gilenya在这一患者群体中在长达2年的时间内使病情复发次数（年复发率）实现了统计学显著的临床意义的降低，达到了研究的主要终点。

该项研究中，Gilenya的安全性与以往研究一致，总体而言，干扰素组报告了更多的不良事件。值得一提的是，PARADIGMS研究是在儿科MS患者群体中开展的关于疾病修饰疗法（DMT）的有史以来首个随机对照III期临床研究。该研究的详细数据将于今年10月25-28日在法国巴黎举行的第七届ECTRIMS=ACTRIMS联合会议上公布。

目前，Gilenya尚未获任何监管部门批准用于儿科MS的治疗。诺华计划对这些重要数据进行深入分析，并与监管机构讨论下一步的申请提交。

PARADIGMS研究（NCT01892722）是一项灵活疗程（长达2年）、双盲、随机、多中心III期临床研究，在全球25个国家、87个网点开展，入组的患者为确诊为多发性硬化症（MS）的儿童和青少年患者，评估了口服Gilenya相对于β-1a干扰素肌肉注射的疗效和安全性，该研究有一个为期5年的开放标签扩展期。研究共入组了215例儿童和青少年MS患者，年龄在10-17岁，扩展残疾状态量表（EDSS）得分在0-5.5之间。研究中，患者随机分配至每日口服一次Gilenya（0.5mg或0.25mg，取决于患者体重）或每周一次肌肉注射干扰素β-1a。该研究的的主要终点是治疗24个月期间的复发频率（年复发率，ARR）。次要终点包括新的或新扩大的T2病灶数目、钆增强的T1病变，安全性和药代动力学特性，所有这些指标在整个治疗期间进行评测。

诺华全球药物开发主管和首席医疗官Vas Narasimhan表示，在任何年龄，MS患者的生活都面临着巨大的挑战；然而，在儿童和青少年患者群体中，这一挑战所带来的后果很可能是毁灭性的，会严重限制日常活动能力，例如上学。儿科MS通常在青春期确诊，与成人MS相比，儿科MS复发更频繁且更严重。MS病情复发会对儿科患者的机动性、平衡和认知功能产生严重负面影响，同时与成人MS患者相比，儿科MS患者更可能在较早年龄积累身体残疾。目前，在儿童和青少年患者群体中，针对安全有效的MS药物存在着显著未满足的医疗需求，这类患者目前尚无专门批准的疾病修饰疗法。

多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，影响全球约230万人，其中估计3-5%为儿童，目前尚无治愈该病的药物。MS的发生是由于人体免疫系统异常攻击脑、脊髓、视神经中的神经细胞绝缘层和支撑结构——髓鞘，引起炎症及相关损伤。这种损伤可引起一系列症状，包括视觉障碍、肌肉无力、讲话困难、严重疲劳、认知障碍等，严重者可以导致活动障碍和残疾。多发性硬化症的平均发病年龄一般在20至40岁，是年轻的成年人群体中非外伤致残的主要原因，可导致认知功能逐渐丧失。在成人中，有3种类型的MS：复发缓解型MS（RRMS）、继发进展型MS（SPMS）、原发进展型MS（PPMS）。而在儿童中，RRMS几乎占到了所有病例（约98%）。

Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）是一种神经鞘氨醇1-磷酸受体调节剂，是获批用于多发性硬化症（MS）治疗的首个口服疾病修饰疗法（DMT）。Gilenya针对由MS导致的局灶性和弥漫性中枢神经系统（CNS）损害具有一种可逆的淋巴细胞再分布作用。长期的临床试验和真实世界证据及治疗经验表明，Gilenya能很方便地融入患者的日常生活中，带来高的治疗满意度、以及长期的依从性，并最终改善患者的长期预后。

多发性硬化症得到药物的修饰治疗，这对于儿童和青少年也是一个莫大的惊喜！让多发性硬化症的患者得到得了高效的治疗痊愈度。